Генная терапия вылечила пациентов с врожденной слепотой
23 Августа 2009
Генная терапия восстановила зрение пациентам с врожденной формой слепоты. Ученые впервые сообщили о годовой безопасности процедуры, использованной при лечении врожденного амавроза Лебера.
Данное заболевание связано с мутацией в гене RPE65, создающем белок, который отвечает за зрение. Без белка светочувствительные клетки зрительного рецептора ощущают дефицит определенной формы витамина А и прекращают работу.
Ученые вводили пациентам здоровые копии гена RPE65 под сетчатку. Спустя год после инъекции здоровые гены продолжали работать и обеспечивать чувствительность клетчатки.
Один из пациентов смог читать в дневное время уже через год после операции. Однако улучшение чувствительности сетчатки больше не происходило.
Источник:
News-medical
