Новая терапия спасла мальчика с редким заболеванием

Команда исследователей во главе с доктором Нэнси Мендельсон из Детской больницы и клиники Миннесоты использовала новый подход к терапии, применяя Rituxan (ритуксимаб или rituximab). Данный препарат, созданный компаниями Genentech Inc и Биогеном Idec для лечения неходжкинской лимфомы и ревматоидного артрита. Rituxan - моноклональное антитело, искусственная молекула иммунной системы. Ученые применяли Rituxan в комбинации с метотрексатом (препарата против ревматоидного артрита) и введением гамма глобулина внутривенно, чтобы подавить иммунный ответ у пациента.

Болезнь Помпе это аутосомно-рецессивное заболевание, характеризующееся отсутствием лизосомальной кислой